سلول درمانی دوپامین S.BIOMEDICS برای بیماری پارکینسون با TED-A۹

TED-A۹ سلول‌های پیش‌ساز دوپامینرژیک مغز میانی با خلوص بالا است که از سلول‌های بنیادی جنینی انسانی (hESC) تحت شرایط دقیق GMP به دست می‌آید. درمان آزمایشی با TED-A۹ شامل پیوند ۱۲ شرکت‌کننده در مرحله I/IIa کارآزمایی بالینی در فوریه ۲۰۲۴ به پایان رسید. در طول یک سال، هیچ مسئله ایمنی جدی در ۳ شرکت‌کننده با دوز کم (گروه دوز کم اولیه) مشاهده نشد. ۳ شرکت‌کننده با دوز کم (گروه دوز کم اولیه) پس از ۱۲ ماه بهبود بالینی با بقای سلولی و پیوند نشان دادند.

شرکت S.BIOMEDICS (KOSDAQ: ۳۰۴۳۶۰) داده‌های ارزیابی مثبت یک‌ساله از ۳ شرکت‌کننده اول (گروه دوز کم اولیه) کارآزمایی بالینی مرحله I/IIa برای بیماری پارکینسون با TED-A۹ را اعلام کرد. داده‌ها نشان داد که ۳ شرکت‌کننده ایمنی و اثربخشی TED-A۹ را در پیگیری یک‌ساله نشان دادند. دکتر Dong-Wook Kim، استاد دانشگاه Yonsei و مدیر فنی S.BIOMEDICS (عکس: S.BIOMEDICS)

این کارآزمایی بالینی در بیمارستان Severance دانشگاه Yonsei در کره جنوبی به رهبری پروفسور Jin-Woo Chang، جراح مغز و اعصاب، و پروفسور Phil Hyu Lee، متخصص مغز و اعصاب انجام شد.

برای ۳ شرکت‌کننده‌ای که دوز کم اولیه (۳.۱۵ میلیون سلول) دریافت کردند، MRI و CT اسکن‌ها پس از یک سال هیچ عوارض جانبی مرتبط با پیوند سلول یا جراحی را نشان ندادند.

علاوه بر این، ارزیابی MDS-UPDRS قسمت III (off) که عملکردهای حرکتی را به طور عینی اندازه‌گیری می‌کند، کاهش میانگین ۱۲.۷ امتیازی را نشان داد، از ۶۱.۷ در ابتدا به ۴۹.۰ پس از یک سال از درمان. ارزیابی MDS-UPDRS قسمت III (off) بهبود قابل توجهی در توانایی‌های حرکتی آنها نشان داد. بهبود در علائمی مانند کاهش اثر دارو و انجماد راه رفتن نیز مشاهده شد.

تصویربرداری مغزی DAT (FP-CIT-PET) که یک سال پس از پیوند انجام شد، افزایش در انتقال‌دهنده‌های دوپامین (DAT) را نشان داد که احتمال پیوند نورون‌های دوپامین را نشان می‌دهد که با بهبود علائم پارکینسون بیماران مرتبط بود.

“اگرچه این ارزیابی بالینی تنها ۳ بیمار با دوز کم اولیه را هدف قرار می‌دهد، اما هیچ مسئله‌ای مربوط به جراحی پیوند یا ایمنی سلول در یک سال پس از پیوند مشاهده نشد. مهمتر از همه، نتایج بالینی اثربخشی بسیار امیدوارکننده‌ای را نشان دادند.” گفت پروفسور Dong-Wook Kim در دانشگاه پزشکی Yonsei و مدیر فنی S.BIOMEDICS. “نتایج به اعتقاد ما به یافته‌های مطالعات پیش بالینی ما در شرایط آزمایشگاهی و در بدن حیوانات بسیار نزدیک است. ما هیجان‌زده‌ایم که TED-A۹ می‌تواند یک درمان اساسی باشد که نورون‌های دوپامینرژیک از دست رفته در بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون را مستقیماً جایگزین کند.”

داده‌های ارزیابی شرکت‌کنندگان بیشتر (گروه دوز بالا اولیه) در سپتامبر یا اکتبر ۲۰۲۴ پس از پیگیری یک‌ساله اعلام خواهد شد.

درباره TED-A۹ و کارآزمایی بالینی مرحله I/IIa

TED-A۹ یک درمان سلولی آزمایشی است که برای جایگزینی سلول‌های دوپامینرژیک مغز میانی ونتریال که در بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون از دست رفته‌اند، طراحی شده است. این سلول‌های دوپامینرژیک مغز میانی ونتریال از hESCs تنها با استفاده از مولکول‌های کوچک به دست می‌آیند. TED-A۹ یک پیشرفت قابل توجه در این زمینه است و سلول‌های دوپامین با خلوص بالا را از hESCs ارائه می‌دهد.

از طریق یک روش جراحی، این سلول‌های پیش‌ساز دوپامینرژیک مشتق شده از hESCs (TED-A۹) به سه بخش پوتامن پیوند زده می‌شوند: بخش‌های قدامی، میانی و خلفی، با سه مسیر برای هر پوتامن. پوتامین‌های دوطرفه در یک روش جراحی یکباره سلول‌گذاری دریافت کردند و سلول‌ها در سه نقطه در هر مسیر تزریق شدند. پس از پیوند، انتظار می‌رود که سلول‌های پیش‌ساز دوپامینرژیک پیوندی به نورون‌های دوپامینرژیک بالغ تبدیل شوند که دوپامین مورد نیاز بیماران پارکینسون را تأمین کنند و عملکرد حرکتی بیماران را بازگردانند.

درباره S.BIOMEDICS

S.BIOMEDICS که در سال ۲۰۰۵ تأسیس شده است، در زمینه درمان‌های سلولی پیشرو است و بر پزشکی بازساختی مبتنی بر زیست‌شناسی داده‌محور تمرکز دارد. بر اساس دو فناوری پلتفرم اصلی، S.BIOMEDICS در حال حاضر هفت برنامه درمانی سلولی را توسعه می‌دهد که بیماری‌های غیرقابل درمان را هدف قرار می‌دهند. برنامه‌های اصلی آن در مرحله بالینی هستند که سفر پزشکی سلولی را تسریع می‌کنند.

• TED-A۹: سلول‌های پیش‌ساز دوپامینرژیک مغز میانی ونتریال مشتق شده از hESCs برای بیماری پارکینسون (مرحله ۱/۲a)
• TED-N: سلول‌های پیش‌ساز عصبی PSA-NCAM مثبت مشتق شده از hESCs برای آسیب نخاعی (مرحله ۱/۲a)
• FECS-AD: اسفروئیدهای MSC سه‌بعدی برای ایسکمی بحرانی اندام (مرحله ۱/۲a)