سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به Longeveron عنوان Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) را برای درمان بیماری آلزایمر خفیف اعطا کرده است.
عنوان RMAT شامل مزایای هر دو عنوان fast track و breakthrough است که اجازه می‌دهد تأییدیه سریع‌تری بر اساس نقاط پایانی جانشین یا میانی انجام شود. همچنین، این عنوان اجازه می‌دهد تا جلسات متعددی با FDA برای تسریع توسعه دارو برگزار شود.
پس از انتشار این خبر، سهام Longeveron بیش از 20٪ در پیش‌فروش بازار امروز، نسبت به پایان بازار در 9 ژوئیه، افزایش یافت.
Lomecel-B از سلول‌های بنیادی مزانشیمی انسان تشکیل شده است که از مغز استخوان اهداکنندگان سالم انسانی به دست می‌آید. این دارو به عنوان یک درمان برای سندروم قلبی چپ هیپوپلاستیک، ضعف ناشی از پیری و بیماری آلزایمر در حال ارزیابی است.
در مرحله دوم آزمایشات CLERMIND (NCT05233774) که شامل 50 بیمار مبتلا به آلزایمر خفیف بود، Lomecel-B موفق به دستیابی به هدف اولیه ایمنی شد. سه رویداد جدی در 30 روز پس از تجویز Lomecel-B گزارش شد، هر کدام در یکی از سه گروه دوز درمانی مختلف، در مقایسه با هیچ رویدادی در گروه پلاسیبو. هیچ موردی از حساسیت بیش از حد، تغییرات قابل توجه در ارزیابی‌های آزمایشگاهی و نوار قلب (EKG) یا مواردی از ناهنجاری‌های تصویربرداری مرتبط با آمیلوئید (ARIA) مشاهده نشد. علاوه بر این، هیچ خونریزی میکروسکوپی بدون علامتی در MRI مشاهده نشد. این درمان همچنین عملکردهای شناختی را بهبود بخشید و التهاب عصبی را کاهش داد که با استفاده از تصویربرداری تنسور انتشار (DTI)، یک تکنیک تصویربرداری MRI، ارزیابی شد.
بازار جهانی درمان‌های آلزایمر تا سال 2030 بیش از 15.9 میلیارد دلار ارزش خواهد داشت، بر اساس گزارش GlobalData. این حوزه تحت سلطه درمان‌های هدف‌گیری آمیلوئید است، و Kisunla (donanemab) شرکت Eli Lilly جدیدترین درمان تأیید شده توسط FDA در این دسته است.
بدون دیدگاه